L'apport de la thérapie génique dans le traitement de B-thalassémie

Abstract

Le génie génétique est un ensemble d'opération qui comprend principalement la connaissance de la structure des gènes, la possibilité de les isoler, la capacité de les modifier et pourquoi pas les utiliser. La thérapie génique est conceptuellement très simple: il s'agit d'introduire du matériel génétique dans des cellules cibles pour corriger une pathologie donnée. Le champ d'action de la thérapie génique ne cesse de s'étendue et vise aujourd'hui des maladies telles que la beta thalassémie. Celle ci est une des maladies genétiques les plus courantes au monde. Elle est due à la mutation du gène codant pour la chaine B de l'hémoglobine, Une belle victoire vient en tout cas d'être annoncée par des scientifiques, un jeune adulte atteint de beta thalassémie, a été guérit grâce à cette thérapie.